Рада з патентних випробувань і апеляцій США винесла рішення щодо спору між першовідкривачами системи CRISPR/Cas9 і тими, хто пристосував її до редагування геному в клітинах людини. Тепер патент на використання цієї технології належить Інституту Броуда, а зовсім не тим, кому в 2020 році вручили за CRISPR/Cas9 Нобелівську премію. І це може стати величезною проблемою для медичних компаній, які уклали контракти з нобелівськими лауреатами.
«Генетичні ножиці» CRISPR/Cas9 не відразу з'явилися в арсеналі молекулярних біологів тому вигляді, в якому їх сьогодні застосовують. Історія їх винаходу складалася в кілька етапів.
У 2012 році Дженніфер Дудна (Jennifer A. Doudna) з Каліфорнійського інституту в Берклі і Еммануель Шарпантьє (Emmanuelle Charpentier) з Інституту інфекційних хвороб Товариства Макса Планка виявили у бактерій систему захисту від вірусів: систему повторів у геномі (CRISPR) і фермент, який розрізає вірусну ДНК (Cas9). Вони ж навчилися застосовувати цей метод для того, щоб вносити зміни в будь-яке місце бактеріального геному. І практично одночасно з ними до тих же висновків і результатів прийшла інша група вчених з Литви.
Після цього і Дудна, і Шарпантьє, і інші дослідники почали допрацьовувати систему CRISPR/Cas9, щоб її можна було застосовувати до клітин еукаріот - в тому числі і до людських. Першими це встигли зробити в 2013 році команди Джорджа Черча з Гарвардського університету і Фена Чжана з Массачусетського технологічного університету.
Коли стало ясно, що технологія працює, біологи взяли її на озброєння для різних експериментальних завдань (про те, що вдалося зробити за допомогою CRISPR/Cas9, ми згадували в тексті «Ці букви повинен знати кожен»). А генетики задумалися про те, як її можна доопрацювати і почати застосовувати в медицині. Але для того, щоб такі доопрацювання зареєструвати як ліки, необхідний дозвіл винахідника технології і власника патенту на неї. І щодо того, кого вважати «батьком» CRISPR/Cas9, думки різних інстанцій розійшлися.
Представники Дудни і Шарпантьє (а точніше, Каліфорнійський університет, Віденський університет і особисто Еммануель Шарпантьє) зареєстрували патент на спосіб редагування геному. Представники Чжана і Черча (а точніше, Інститут Броуда, який об'єднує Гарвардський університет і Массачусетський технологічний інститут) отримали патент на спосіб редагування геному в еукаріотичних клітинах.
У 2015 році сторона Дудни і Шарпантьє заявила про те, що між цими патентами існує конфлікт - друга технологія, на їхню думку, є частиною першою. Європейське патентне бюро з цим погодилося, тому в Європі саме вони вважаються власниками патенту на технологію CRISPR/Cas9. А ось у США Рада з патентних випробувань і апеляцій вважає, що редагування геному у еукаріот - це окрема технологія, і виніс рішення на користь сторони Чжана і Черча. Представники Дудни і Шарпантьє оскаржили це рішення і, серед іншого, заявили, що Чжан отримав деяку секретну інформацію про їх розробки і тільки завдяки цьому першим встиг налагодити редагування в клітинах еукаріот.
За той час, поки тривав розгляд, Нобелівський комітет озвучив своє рішення. Дженніфер Дудна і Еммануель Шарпантьє стали лауреатами премії з хімії в 2020 році, при цьому ні литовських вчених, ні співробітників Інституту Броуда комітет не зазначив.
Тепер Рада з патентних випробувань і апеляцій винесла свій вердикт. Згідно з ним, патент у США залишається за Інститутом Броуда. На цьому суперечки щодо патенту завершені, далі Каліфорнійський університет, Віденський університет і Еммануель Шарпантьє можуть звернутися зі скаргою тільки до суду.
Патентне рішення позначиться не тільки на заробітку «матерів» CRISPR/Cas9, але і на бюджеті компаній, які цю технологію використовують. Тим, хто уклав договір з Інститутом Броуда, це рішення на користь, і їхні акції вже зростають. Це, зокрема, компанія Editas Medicine, яка вперше застосувала редагування геному у людини. Ми розповідали про те, що цим способом у людей лікували втрату зору, і у деяких пацієнтів воно дійсно стало краще.
Серед постраждалих від рішення Ради - ті, хто розраховували на контракт з стороною, що програла. Їм тепер доведеться домовлятися і укладати угоду з Інститутом Броуда. Це, наприклад, CRISPR Therapeutics - ця компанія відома своїми першими результатами проти захворювань крові, бета-таласемії і серповидно-клітинної анемії. І Intellia Therapeutics - її співробітники першими випробували введення системи CRISPR/Cas9 внутрішньовенно.