Американські дослідники приступили до перших клінічних випробувань оптогенетичної терапії. Експериментальне лікування вже отримала перша пацієнтка, що осліпла в результаті пігментного ретиніту, пише MIT Technology Review.
Ін'єкцію експериментального препарату RST-001 в око жінки провели фахівці з Південно-західного фонду сітківки ока (Retina Foundation of the Southwest) в Далласі, штат Техас. Крім неї у випробуваннях візьмуть участь ще 14 осіб з пігментним ретинітом.
Експериментальний препарат RST-001 розроблений мічиганською компанією RetroSense Therapeutics. Він являє собою ген світлочутливого білка канального родопсину, виділеного з зелених водоростей, який вбудовується в геном гангліонарних клітин сітківки ока, повертаючи їм чутливість до світла. Повного відновлення колірного зору домогтися з його допомогою неможливо - дослідники сподіваються повернути пацієнтам здатність розрізняти контури великих предметів.
Також передбачається, що око не зможе витримувати великий діапазон яскравості освітлення, тому пацієнтам можуть знадобитися окуляри-проектор, що автоматично налаштовують цей параметр.
Перша фаза випробувань покликана оцінити переносимість трьох зростаючих доз ліків. У другій фазі будуть уточнені характеристики безпеки максимальної дози препарату, що переноситься. За її результатами дослідники підготують дизайн наступних випробувань, в яких перевірять ефективність лікування.
Пігментний ретиніт - це рідкісне спадкове захворювання, при якому відбувається дегенерація сітківки ока з ураженням світлочутливих клітин (паличок і колбочок) і пігментного епітелію. Хвороба проявляється прогресуючим погіршенням зору аж до повної сліпоти.
Оптогенетика застосовується в наукових дослідженнях для активації окремих клітин під дією видимого світла. Як лікувальну методику її відчувають вперше.