Американська компанія Rubius розробила нову технологію лікування деяких захворювань, в якій передбачається використовувати генномодифіковані еритроцити. Згідно з повідомленням компанії, такі еритроцити зможуть ефективно лікувати безліч захворювань. Rubius вже отримала від «материнської» Flagship Ventures 25 мільйонів доларів на проведення клінічних випробувань терапевтичного методу, що отримав назву Red-Cell Therapeutics. Опрацювання технології велося протягом 18 місяців.
Згідно з описом технології на сайті компанії, в лікуванні будуть використовуватися модифіковані ретикулоцити, клітини - попередники еритроцитів. Модифікування таких клітин передбачається здійснювати на етапі вирощування, після чого ретикулоцити стають здатні виробляти біотерапевтичні протеїни. Генетично змінені клітини крові можна буде використовувати для лікування порушень метаболізму, аутоімунних захворювань і навіть раку.
Інші подробиці терапевтичного методу не розкриваються. Загалом Rubius розробила методитики лікування вже для 50 різних захворювань. Попередні випробування технології вже проведені на тваринах, а також крові людини в лабораторних умовах. Клінічні випробування планується почати з пацієнтів, які страждають від фенілкетонурії, спадкового захворювання, пов'язаного з порушенням метаболізму амінокислот, в першу чергу фенілаланіну.
Сьогодні чіткої терапії захворювання не існує, а всі методики пов'язані з жорстким обмеженням надходження фенілаланіну в організм з їжею. У Rubius стверджують, що їхня терапія дозволить пацієнтам відмовитися від жорсткої дієти і жити практично повноцінним життям. За виведення фенілаланіну з кровоносного русла відповідатимуть генномодифіковані ретикулоцити. За даними компанії, такі клітини крові здатні зберігатися в кровотоку до чотирьох місяців.