Американське управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) вперше схвалило медичний препарат на основі РНК-інтерференції, йдеться в повідомленні відомства.
РНК-інтерференція - це механізм знищення чужорідної дволанцюжкової РНК, наявний у всіх ядерних організмів (рослин, тварин, грибів). Оскільки в нормі в клітці двозначна РНК не синтезується, її наявність говорить про зараження вірусом. Така «потенційно вірусна» РНК за допомогою спеціальних білків нарізається на дрібні фрагменти (міРНК), які потім використовуються для пошуку збігаються матричних РНК - клітина таким чином намагається знищити сліди вірусу. За допомогою РНК-інтерференції можна блокувати синтез білків, «відключаючи» роботу певних генів. За відкриття цього явища в 2006 році американські вчені Ендрю Фаєр і Крейг Мелло отримали Нобелівську премію з фізіології та медицини.
Препарат патисиран (торгова назва Onpattro) компанії Alnylam призначений для лікування hATTR, спадкового амілоїдоза, викликаного аномальним накопиченням білка транстиретину (TTR). З його допомогою у пацієнтів з таким діагнозом будуть боротися з полінейропатією, порушеннями роботи периферичних нервів. Зараз таким людям пропонують пересадку печінки або прийом дифлунісала, протизапального препарату, що частково уповільнює пошкодження нервів, новий препарат же буде блокувати синтез TTR і перешкоджати його накопиченню в тканинах.
Як пише видання Xconomy, посилаючись на представників компанії, у світі зараз налічується близько 50 тисяч пацієнтів з ураженням периферичної нервової системи, з них близько трьох тисяч живуть у США. Річний курс лікування обійдеться пацієнту в середньому в 345 тисяч доларів. Поки компанія, що працює над препаратами на основі РНК-інтерференції з 2002 року, буде працювати за пілотною схемою, де оплата препарату буде прив'язана до його результативності у конкретного пацієнта. Препарат пройшов клінічне випробування на 225 пацієнтах у США і очікує схвалення в Європі.