Вперше в клінічних випробуваннях CRISPR-терапії спадкового захворювання бере участь громадянин США, повідомляє National Public Radio (NPR). Мешканці Міссурі Вікторії Грей (Victoria Gray) для лікування важкої форми серповидноклітинної анемії ввели власні стовбурові клітини крові, гени яких відредаговані так, щоб нащадки цих клітин могли виробляти особливу форму гемоглобіну. Всього в цих випробуваннях може взяти участь до 45 осіб.
Шестеро пацієнтів легко перенесли генетичне редагування печінки за допомогою CRISPR/Cas. Всі вони страждають транстиретиновим амілоїдоїзом - хворобою, при якій білок транстиретин накопичується в життєво важливих органах. Всього через місяць після початку терапії концентрації транстиретину у них в крові знизилися на 50-90 відсотків, а серйозних побічних ефектів не виникло. Так дослідники продемонстрували, що CRISPR-терапію можна вводити внутрішньовенно - і вона знаходить свою мішень. Звіт про випробування опубліковано в журналі.
Минулого тижня в журналі група британських біологів повідомила про виявлення нового «статевого перемикача» в геномі ссавців. Видалення маленького шматочка розміром 500 пар підстав у геномі мишачих ембріонів з чоловічим генотипом XY змусило їх розвинутися в самок. Цей експеримент нагадує, що межа між чоловічою і жіночою підлогою зовсім не така жорстка і предзадана, як ми звикли думати. Все, що спочатку визначає різницю між статями, - це наявність або відсутність у ембріона Y-хромосоми, проте в XX столітті лікарі зіткнулися з ситуаціями, коли її носіями виявлялися жінки. Редакція вирішила розібратися, як же стають чоловіками і жінками і що може цьому перешкодити.
Технологія CRISPR/Cas допомогла двом пацієнтам з п'яти в лікуванні вродженої дистрофії сітківки - люди стали краще розрізняти джерела світла і орієнтуватися в просторі. Підсумки клінічних випробувань геномного редагування опублікувала на своєму сайті компанія Editas Medicine, що контролює дослідження. Незабаром вона планує почати клінічні випробування на дітях.
Паспортне життя дитини прийнято відраховувати з того моменту, як її руки, ноги і голова опиняються поза матері. А коли починається життя біологічне? Чим повинен обзавестися ембріон, щоб ми визнали в ньому людину - зовнішніми рисами, свідомістю або власним набором генів? Це не святе питання: від відповіді на нього залежить, в який момент експерименти над скупченням клітин перетворюються на досліди на людині. А від цього, в свою чергу, залежить, чи допоможемо ми іншим ембріонам стати живими і здоровими дітьми.
COM_SPPAGEBUILDER_NO_ITEMS_FOUND
